再障病情程度不同,治疗方案也有不同

再生障碍性贫血是由于物理、化学、生物及其他原因,,引起骨髓造血干细胞和微环境损伤,导致骨髓功能衰竭的一组疾病。患者骨髓造血细胞明显减少,脂肪组织增多,导致外周血全血细胞减少,严重贫血,血小板减少容易出血,白细胞减少反复感染。

一般认为,细胞毒性T淋巴细胞异常活化,通过免疫机制导致造血干细胞损伤是促使疾病的发生的主要机制。西方国家再障年发生率约为百万分之二,亚洲再障发生率高2-3倍,约百万分之四至七。发病年龄有两个高峰,15-25岁和60岁以上。

诊断再障之前,需要仔细排除其他骨髓低增生性疾病导致的全血细胞减少,包括低增生性骨髓增生异常综合症,阵发性睡眠性血红蛋白尿症,以及晚起病的遗传性骨髓衰竭性疾病。

根据血细胞减少的程度和骨髓增生情况,再障可以分为普通型、重型和极重型再障,不同严重程度治疗的选择不一样。

在异基因造血干细胞移植和免疫抑制治疗(IST)治疗应用于再障前,往往选择雄激素和输血支持治疗,有效率很低,重型和极重型再障患者往往在诊断后1-2年死于严重感染或出血并发症。

随着异基因造血干细胞移植和强化免疫抑制治疗(主要为抗胸腺细胞球蛋白ATG联合环孢素A治疗)的进步,明显提高了患者的生活质量,改善了患者的生存(临床相关研究调查表明,大部分的病人在接受西医治疗的同时配合介入中医辅助,能够起到好的疗效)。

重型及极重型再障患者,如果年轻(年龄小于40岁),一般情况好,没有明显合并症的患者,首选治疗为同胞全相合异基因造血干细胞移植。如果没有同胞供者,或者年龄超过40岁,首选的治疗为强化免疫抑制治疗,标准方案为抗胸腺细胞球蛋白ATG联合环孢素A治疗(ATG/CsA)。

多个研究报道了ATG/CsA治疗总反应率可以达到60%-70%,5年总生存率60-90%。免疫抑制治疗无效的患者可以行HLA全相合无关供者异基因造血干细胞移植。

如果没有移植条件,根据患者具体情况,可以尝试包含新药的免疫抑制治疗,或者行HLA半相合供者异基因造血干细胞移植,或者采用雄激素治疗,中西医结合治疗及输血支持治疗。

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